RSS

Kategori arşivi: Kök hücre

Gel vatandaş, batan geminin malları bunlar !


Jeanette ve Anthony Senerchia, Pat Quinn ve ALS hastası Pete Frates ve ailesi tarafından yerel olarak başlatılan Icebucketchallenge (buzlu suyla ALS’ye meydan okuma) fırtınası tüm dünyada yayılıyor. Buna sosyal medya jargonunda haklı olarak “viral” deniyor.  Son 1 hafta içinde Amerika’da, ALS derneğine rekor bağış yapıldı. Amerikan ALS derneği başkanı Barbara J. Newhouse yaptığı açıklamada, bu viral karşısında biraz da şaşırdıklarını ifade etti. Toplanan bağışlar ile öncelikle tüm dünyada ALS hastalığına tedavi bulmak için araştırma yapan 98 araştırma merkezine  3,5 milyon $ kaynak aktaracaklarını, ALS hastalarının yaşam kalitesi için kaynakları seferber edeceklerini açıkladı.

Bizde ise durum çok farklı… Ne yazık ki yazmak zorundayım…
http://www.sabah.com.tr/Yasam/2014/08/17/alsli-kardesi-yasatma-savasi
Öcal Yıldız kardeşimize geçmiş olsun. Umudu kırmak istemem ama yazmak zorundayım. Çoğumuz benzer umutlara kapıldık. Gazete haberindeki ifade yanlış anlaşılmasın diye yazma gereği duydum. “Yıldız, TOBB ETÜ Hastanesi’nde kök hücre tedavisiyle iyileşebilecek. Ancak tedavi için 70 bin lira gerekiyor.”

Haberin biçimi zaten yanlış… Lütfen çok dikkatli olalım. 70 bin lira ile ALS hastası iyileşecek olsaydı bugün çoğumuz iyileşirdi. Hatta Amerika’da ALS hastası kalmazdı. LÜTFEN DİKKAT!

 

Joint Congress of European Neurology – 1 Haziran 2014, İstanbul



EFNS-ENS Joint Congress of European Neurology, Istanbul 2014
Istanbul, Turkey, May 31-June 3, 2014
http://efns2014.efns.org/
 
Prof. Dr. Nazlı Başak’ın Sunumu
Türkiye’deki ALS hastalığının belirgin genetik yapısı hakkında bilgi verdi. Son günlerde Türkiye’de ALS gen mutasyonunun birçok nüfusta kapsamlı olarak araştırıldığını, toplam 411 Türk ALS hastaları üzerinde yapılan çalışmada, bunlardan 66 ailede 96 fALS ve sALS vakalarındaki yaygın gen mutasyonu üzerinde çalışıldığını belirtti. Hastalardan SOD1 VE UBQLN2 gen mutasyonları için PCR yoluyla genetik özelliklerine göre bir grup oluşturulduğunu, C9orf72 PP-PCR için hastaların alt kümesi de ayrıca ekzon dizilemeyle karşı karşıya getirilmiş olduğunu ve SOD1-D906 mutasyonu taşıyan hastalara haplotip analizinin uygulandığını açıkladı.
Sonuç: SOD(12%), c9ORF72(%13.5) ve UBQ2N2 (%6) Türkiye’de gen mutasyonları Türkiye’de yaklaşık olarak %30 f ALS hastasına denk gelmektedir. Buna karşın şu an Türkiye’deki s ALS hastalarında hiçbir SOD1 mutasyonu bulunamamıştır; C9orf72 (%3.5)  ve UBQLN2(%0.7) mutasyonları yapılan kohort çalışmada s ALS hastalığının %42’sini oluşturmaktadır. Ekzon dizilimi, 4 ailede FUS, OPTN,SPG11 ve PLEKHG5 mutasyonlarını ortaya çıkarmıştır. Daha çok dominant ve çekinik pedigrilerde ortaya çıkan SOD1-D90A mutasyonları bu tip çalışmada, 3 Türk ailesinde çekinik karakter olarak görülmüştür.
Prof.Dr. Dimitrios Karussis’in Sunumu
Kemik İliğinde  Bulunan, Kendini Yenileme ve Farklılaşma Yeteneğine Sahip Yetişkin İnsan Kök  Hücreleri (MSC) ile Tedavi Edilen ALS Hastalarının Analizi: Faz I /II ve II A Klinik Deneme
Prof. Karussis, bu çalışmanın amacını, altyapısını, kullanılan metodu ve sonucu hakkında bilgi verdi.
Amaç: ALS hastalarındaki nörotrofik faktörlerin  (“MSC-NTF”) salgılanması için MSC hücreleri ile yapılan tedavinin güvenirliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek
Altyapı: Uygulanan gruba yapılan çalışma, değiştirilmemiş MSC hücrelerinin, IV/IT uygulamasıyla güvenilir olduğunu göstermiştir. MSC-NTF’nin nöroptotektif etkileri ALS gibi nörodejeneratif hastalıklarda çeşitli hayvan modellerinde ispatlanmıştır. Şu an 2 art arda olan klinik denemelerin ikincisi , bu hücrelerin ALS hastalarında güvenirliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için gerçekleştirilmektedir.
Metodlar: MSC hücreleri Brainstorm’un Nur Own teknolojisi kullanılarak hastanın omuriliğinden alınmaktadır. Bu hücreler dışarıda çoğaltılarak, GDNF ve BDNF gibi nörotrofik faktörlerin salgılanması için uyarılmaktadır. Bu Otolog MSC-NTF hücreleri IM veya IT enjeksiyonları ile ALS hastalarına nakledilmektedir. Bütün hastalar, aylık olarak tedavi öncesi 3 ay ve nakil sonrası 6 ay izlenmektedir.
Sonuç: Kök hücre nakledilmiş hastaların 6 aylık izleniminde, tedavi ile ilgili ciddi hiçbir yan etki gözlemlenmemiştir. Klinik izlem sonucunda Klinik Değişim Oranında (ALSFRS) ve IT ile tedavi edilen hastaların 6 ay sonra solunum fonksiyonlarında (FVC) olumlu değişiklik ortaya çıkmıştır. Bu klinik deneme, intratekal veya kas içi MSC-NTF enjeksiyonunun güvenilir olduğunu, kliniksel yararlı etkilerin bazı belirtilerini ortaya çıkarmıştır. Bu çalışmada görülen güvenilir ve ön etkinlik sonuçları Brainstorm’un daha önceki Faz I/II deneme sonuçları ile birbirini tutmaktadır.  Bu iki çalışma toplam 26 ALS hastası Brainstorm’un kök hüce tedavisi görmüştür.
Prof. Karussis, şu an yapılan Faz II a denemesinde olan 14 hastadan ilk 10 hasta için analiz sonuçlarını sundu. Sonraki 4 hastanın analiz sonuçları ise 6 aylık izlenimlerinden sonra verileceğini belirtti.
Hastaların %71 ‘inde tedaviden önceki 3 ay dönem içerisinde nörolojik fonksiyonlarında zayıflama görüldüğünü; buna karşın, İntratekal veya birleştirilmiş (IT) ve kas içi (IM) uygulaması ile tedavi olan hastaların %63’nde, yenilenmiş ALS Fonksiyonel Oran sonuçları ölçülerek, stabilizasyon veya nörolojik fonksiyonlarında düzelme görülmüştür. Dr Karussis, ön analizdeki bu farklılıkların istatiksel olarak p=0.335,ki-kare testinde önemli olduğunu söyledi. 
Buna ek olarak, Prof. Karussis, denemenin her iki fazında da ,IT veya birleştirilmiş IT ve IM uygulama yoluyla  tedavi edilen hastaların %63’nün, tedaviden 3 ay içinde ALSFRS-R sonuçlarına ve FVC solunum fonksiyon testlerine bakılarak,  tedaviye cevap vermekte olduğunu belirtmiştir. Daha önce sadece IM yoluyla Nur Own teknolojisi ile tedavi edilen 6 hastada özellilkle lokal pozitif etki görüldüğünü; aynı şekilde, aynı Faz I/II denemesinde, IT ile nakledilmiş hastalarda tedavi edilen kolda CMAP sonuçları ile ispatlanarak nörotrofik ve yenileyici etkilerinin gözlemlendiğini söyledi. Son olarak da , Nur Own uygulamasının hem kas içinden, hem de intratekal olarak iyi tolere edildiğini, birçok hastada gözlenen iyileşme ve stabilizasyonun onu çok cesaretlendirdiğini ve Amerika’da birkaç merkezde kurulmakta olan yeni çalışmalar için de umutlu olduğunu vurguladı.
Yasemin Akarsu
 

Özkök hücre savaşları


Dr. Hande Özdinler / Özkök hücre savaşları

Herkesin bir özkök hücresinin olduğu ve özkök hücrelerinin her derde deva olduğuna inanıldığı günlerde temel bilim can çekişiyor. Evet özkök hücrelerin gerçekten de vücuttaki her hücreye dönme potansiyeli var. Bizler bunun yaşayan ispatlarıyız. Hepimiz bir sperm ve bir yumurtadan oluştuk ve bu ikisinin birleşmesi sonucu müthiş bir hızla hücre bölünmesi yaşandı ve oluşan özkök hücreler vücudumuzu oluşturdular.

Özkök hücreler vücuttaki her hücreyi henüz bilmediğimiz ve anlamadığımız karmaşık bir mekanizma ile oluşturuyorlar. Ama o mekanizmanın ne olduğunu bilmeden o şifreyi çözmeden ya tutarsa mantığı ile daha tam olarak karekterize edilmemiş hücreleri umut fakiri insanlara enjekte etmek ne kadar bilmsel ne kadar sağlıklı ve ne kadar gerçekçi? Özellikle bilime duyulan güvenin çok az olduğu ülkelerde bunu tek umut tek çare tek gerçeklik diye öne sürmek bilime, bilimselliğe yapılmış bir saldırı değilmi?

O hücrelerin ne hücresi olduğu tam olarak biliniyor mu? Hayır. O hücrelerin hangi iç ve dış etkenlerle nasıl şekilleneceği biliniyormu? Hayır. O hücrelerin hastalara uyum sağlayacağının güvenilir ispatı varmı? Yok. Hatta bazılarının teratomaya yol açtığı ispatlanmış.Yeterli bilgi veri ve ispat yokken, mekanizma anlaşılmamışken nedir bu telaş? 

BULUŞUYLA NOBEL ALDI

İnsanlardan alınan doku hücreleri ilk kez labaratuvar oratamında büyütüldü ve onlarla Oct4, Sox2, cmyc ve Klf4 genleri ekspres edildiği zaman bu hücrelerin bir transformasyona uğrayıp değişimle önceki halalrine döndüklerini Yamanaka grubu 2006 yılında buldu. Bu buluşuyla Yamanaka Nobel ödülü 2012 yılında aldı. Tüm dünyada hastaların dokularından alınan hücrelerin hangi hangi genetik faktörler değiştirilirse istenilen hücreye dönüştüğü büyük bir ciddiyetle çalışılıyor. Amaç kişisel tıbbın gelişmesi. Yani hastanın kendi dokusunu almak, ondan istenilen hücreyi üretmek, o hücreyi sağlıklı yapmak ve tekrar hastaya vermek. Efektif ve uzun süreli çözüm için bunu başarabilmek gerekiyor.

Ham bir meyveyi işte meyve budur diye insanlara yedirirseniz zararın boyutu büyük olur. Öncelikle bilime, bilimsel gelişmelere olan saygı, güven kaybolur ve ileride çalışmalar olgunlaştığı zaman ve gerçek bir değişim yaratabilecekken gereken ilgi ve güven yaratılamaz. Bunca sene dikkatle özenle çalışan grupların buluşlarının etkisi azalır. Bundan hem bilim hem hastalar zara görür. Ya tutarsa, belki olur, dur bakalım ne olacak yaklaşımıyla yapılan bilgi üretmek yerine işi bilinmedik bir şansa bırakarak yapılan deneyler, hele de insan üzerinde yapılan deneyler hepimize zarar verir. Özkök hücreler büyük bir potonsiyel, onları doğru anlamak istenilen hücreye dönüşmelerini sağlayacak şifreyi çözmek üzere yoğunlaşmalıyız. Alelacele ve tam bilgiye ulaşmadan yapılan deneyler değil, şifre çözüldüğünde yapılan çalışmalar, hem kişisel tıp tarihini geliştirecek hem de bir çok hastalığın çözümü için ışık tutacaktır.

Dr. Hande Özdinler Hakkında:

Boğaziçi Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik bölümü mezunu Dr. Hande Özdinler, Hücre Biyolojisi, Anatomi ve Sinirbilim konularında doktora çalışmaları yaptıktan sonra, Harvard Medical School Neurosurgery’de doktora sonrası çalışmalara katıldı. Harvard Center for Nervous System Repair (HCNR) ödülünü aldıktan sonra, burada öğretim üyesi oldu. 2008 yılında Les Turner ALS Araştırma Laboratuvarı kurucu başkanı olarak, Northwestern Üniversitesi’ne geçti. ALS’de ölen motor nöronları izole eden ilk bilim- insanı olan tarihe geçti.

Kaynak: Cumhuriyet Gazetesi, Bilim Teknik, 04.04.2014

 

Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase 1 trial outcomes


Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase 1 trial outcomes

http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ana.24113/full

 

FDA onaylı ilk kök hücre çalışması Faz I sonucu olumlu


Amerika’da Michigan üniversitesi Emory ALS Center,  Dr Eva Feldman ve Dr N. Boulis tarafından yapılan ilk open-label Faz I kök hücre çalışması (Protocol Number: NS2008-1) sonuçları yayınlandı.

Als hastalarında Nöral kök hücrelerin boyun bölgesi ve ikili hedef omurilik içi uygulamasının uygulanabilir olduğunu ve vücut tarafından kabul edilebilir olduğunu gösteren ilk çalışmadır. Faz I çalışması sonuçlarına göre tedavi edici doz belirleme ve etkinliğin gösterilebilmesi için bir sonraki Faz çalışması için sağlam bir temel oluşturmuştur. Çalışmada 12 hasta rapor edilmişti.

Kaynak: Intraspinal Neural Stem Cell Injections in ALS Subjects: Phase I Trial Outcomes.
ANN NEUROL 2014. © 2014 American Neurological Association
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24510776

 

KLİNİK ARAŞTIRMALAR HAKKINDA YÖNETMELİK


13 Nisan 2013  CUMARTESİ
Resmî Gazete
Sayı : 28617
YÖNETMELİK
Amaç
MADDE 1  (1) Bu Yönetmeliğin amacı, taraf olunan uluslararası anlaşmalar ile Avrupa Birliği standartları ve iyi klinik uygulamaları çerçevesinde, insanlar üzerinde bilimsel araştırma yapılması ve gönüllülerin haklarının korunmasına dair usûl ve esaslar ile Klinik Araştırmalar Danışma Kurulu ve etik kurulların teşkili, görevleri, çalışma usûl ve esaslarını düzenlemektir.
Devamı için tıklayınız 
 

Yine Kök Hücre konusunda…


Kök hücre uygulaması konusunu merak eden ve soran-soramayan tüm dostlara kişisel yanıtımdır.
Hepimiz bir şeyler bekliyoruz, gerçekten canımız yanıyor, can kaybediyoruz. Bu duyguyu bizzat ben de yaşıyorum. Fakat kulaktan kulağa haberlere itibar etmemek gerekiyor. Hem kendimiz hem de gelecekte ALS- teşhisi alacak insanlar için birşeyler yapmak istiyorsak, birlik olmak zorundayız. Bireysel arayışlarda umut, zamn, para, can kaybetmek bize hiçbirşey kazandırmaz.

Herhangi bir ilaç veya tedavi, ameliyat vs iyi mi kötü mü? Bunun yanıtını 1-2 kişinin şahsi yorumlarında arıyorsanız yanlış yoldasınız demektir. Neden? Çünkü bu iş marketten şampuan almak gibi bişey değil ki? Ona iyi gelmiş, ben de alayım olmazsa kuzenime veririm:)

Bir tedavinin insana uygulaması başlıbaşına bir “tıbbi girişimdir” En basitinden örneğin, bugün içtiğimiz aspirinin ilaç olarak onaylanması için yüzlerce bilimsel çalışma yapılmış, insanlarda etki mekanizması araştırılmış, dozları belirlenmiştir. Yan etkileri de bulunmuş ve kutusuna yazılmıştır. Bugün 500 mg Aspirin ağrı kesici, ateş düşürücü olarak kullanabilirsiniz. Ama 5 tane aspirin içerseniz mide delinir. Veya reye sendromu diye bir dertle uğraşmak zorunda kalırsınız. Veya kanamanız durmaz….

Diyelim ki dünyada 7 milyar insan var, bunlardan 500.000 kişi ALS hastası. 2 kişinin durumuna bakıp da bu tedavinin sizde işe yarayacağını düşünmek çok fazla iyimserlik olmaz mı? Şimdi insanlardan 2 kişi  kalkıp yürüdük deseler kararınızı buna göre mi vereceksiniz? 

Gerçekte tüm dünyada yaklaşık 50 ALS hastasının tıbbi sonuçlarını biliyoruz. Bunlar için bile henüz yorum yapacak durumda değiliz. Çünkü henüz 1 yıllık sonuçları biliyoruz. Bildiğimiz kadarıyla şimdilik bu tedavi yönteminin 1 yıl içinde zararı olmamış. Yararı olup olmayacağını faz III aşamasına geldiğinde anlayacağız. Bu süre ise ortalama 3-5 yıl.

ALS/MNH Derneği Yönetimi olarak her defasında Kök hücre haberleri gündeme geldiğinde, olayı yetkililerine danışıp, dünyada yapılan çalışmaları gözden geçirip Dernek Resmî Sitesinde duyuru yapmaktayız. Diğer dernekler de kendi açılarından duyuru yapmaktadır. Türkiye’de yapılacak olan ALS de kök hücre deneysel tedavisi için henüz derneğimize resmî bilgi ulaşmamıştır.

Dünyada insanlar üzerinde kök hücre çalışmaları devam etmektedir. Bizim Hastalığımız ALS hastalığı grubundaki hastalıklar için bu çalışmalar devam etmektedir. Ciddi bilimsel bir çalışma kriterlerine uygun olarak tasarlanmış deneysel çalışmalar içinde Amerika’da Emory Üniversitesi ve İsrail’de Haddashah Tıp merkezinde 2 adet çalışma FazII aşamasında devam etmektedir. Faz III aşamasını geçemeyen çalışmalar bir tedavi yöntemi olarak kabul edilemez. Deneysel amaçlı çalışmalar ise özel izne tabiidir. Bu izinler çok sıkı denetim altında olmak koşuluyla verilir.

Ülkemizde böyle bir çalışma yapmak isteyenler için bir yönerge çıkmış ve bakanlık izni çok yakın zamanda prensip olarak verilmiştir. Fakat yapılacak olan çalışmanın uluslararası kabul görmesi ve bilim dünyasına faydalı olması için belli koşullar konmuştur. Bunlardan en önemlisi hem hastanın hem de doktorun güvence altına alınması için hukuki yaptırımların belirlenmesidir. İkinci olarak, deneysel tedavi için bedeninin kullanılmasına izin veren hastanın da sigorta kapsamına alınması gerekmektedir.

Yani deneysel tedavilerden asla ücret alınmaz. Alınmamalıdır!

Diğer konu da bir bilimsel çalışma tasarımı gereklerinin yerine getirebilmek için hem hasta hem kontrol gurubu, uygun biçimde yaş, cins, hastalığın tipi, seviyesi, ameliyat öncesi durumu, ölçümleri, ALSFRS-R skoru, El Escorial Kriterlerine göre tanı gruplandırması, solunum testi vs ölçümü yapılmalıdır. Ameliyat sonrası 3 aylık aynı testleri tekrarlamaları gerekmektedir. Bu sonuçları bakanlığa bildirmeleri gerekmektedir. Bunlar olmazsa farzedelim hastaları iyi ettiniz kalkıp yürüdüler, hiç bir anlamı olmaz, yemin etse kimse itibar etmez.

Bu sebeplerden dolayı Prof Haluk Deda (Hekim olarak saygımız sonsuzdur) veya başka bir doktor önüne geleni deneysel amaçlı ameliyat edemez. Etmemelidir. Kulaktan kulağa haberleri bizler de, Nöroloji derneği de duyuyoruz. Fakat eğer gerçekten bilim insanı olarak, dünyada yapılan faz çalışmaları gibi bir çalışma yapmak isteyenler varsa bunu fısıltı gazetesi ile değil Resmî duyurusu yapılmak üzere ilgili kurumlarla paylaşır.

Diyeceksiniz ki: Peki kardeşim insanlar gidip ameliyat oluyorlar, boy boy resimleri görüyoruz, bu nasıl iş?
Kendisinden başkasını düşünmeden, bilimsel açıdan sorgulamadan, ben kurtulayım da gerisini boşver, “basarım parayı, oynarım kumarı” diyenler olabilir. Ama bugüne kadar bu kişilerden iyi olanını ben görmedim. Ne yazık ki futbol gibi bireysel oyun takıma bişey kazandırmaz… Bu anlamda baktığımızda, eğer önümüzde herşeyi ile açık, anlaşılır, şeffaf bir bilimsel çalışma konursa sonuna kadar destekleriz.
Selamlar sevgiler-

Not: Kişisel görüşümdür…
Alper Kaya

 
 
 
Takip Et

Her yeni yazı için posta kutunuza gönderim alın.