1- Yürüyemiyorum, 6 aylık tedavi sonucunda tekrar yürüyecek miyim
Hayır
2- Konuşamıyorum, 6 aylık tedavi sonucunda tekrar konuşacak mıyım?
Hayır
3- Yutamıyorum, 6 aylık tedavi sonucunda tekrar yutabilecek miyim?
Hayır
4- Trakeostomi var, 6 aylık tedavi sonucunda kendim nefes alacak mıyım?
Hayır
5- İlacı kullananlar seğirmelerim azaldı diyor. Bu iyileşme belirtisi mi?
Hayır
6- İlacı kullanan ile kullanmayanlar arasında nasıl bir fark var?
Tedavi sonucunda hastalarda kas gücünde artma gibi kısa sürede hissedilen bir iyileşme veya duraklama beklenmiyor. Hastalığın gidişatını yavaşlatması bekleniyor. Çalışma sonuçları daha uzun süreli tedavinin ne kadar etkili olacağına dair bilgi vermiyor.
7- İlaç bütün ALS hastalarında iddia edildiği kadar etkili mi?
Hayır. Edaravone sadece serbest radikaller teorisi üzerine geliştirilmiş bir ilaçtır. Hangi hastada hangi mekanizma ile hastalık oluştuğunu henüz bilmiyoruz. Bu nedenle hangi hastada etkili olup olmayacağını önceden bilmek mümkün değil.
Ekim 2017 de FDA tarafından henüz FazIII aşamasında vicdani kullanım amacıyla onaylandı. Bugüne kadar tartışmalar devam ediyor. Amerika’da Sigorta karşılıyor, ilacı kullananlardan henüz yeni bir bilimsel çalışma sonucu duyurulmadı. Ancak Patientslikeme sitesinden edindiğim izlenimlere göre henüz gözle görünür bir iyilik veya sıradışı bir gelişme yok.
Yine de umut dünyası… Grubumuzdaki yaklaşık 4000 üyeden 1 hastamız iyileşecek olsaydı neler vermezdik …
Bugün bu konuda merak edilenler hakkında bir mesaj yazıyorum.
1- Radicut (etken maddesi Edavarone)
Japonya’da 137 hastada yapılan çalışmada aşağıdaki ölçütlere uyan bazı ALS hastalarında Edaravone ilacının hastalığı yavaşlattığı iddia ediliyor.
Hastaların araştırmaya alınma kriterleri, hastalığın en fazla 24 ay olması, solunumun %80 üzerinde olması, yürüyor olması, kendi ihtiyaçlarını karşılıyor olması ve Rilutek kullanıyor olması.
Yavaşlamak derken ilacın etkinliği ALSFRS-R skoru ile takip edildiğinde Rilutek dışında hiç ilaç kullanmayan hastalara göre Edaravone kullanan hastaların ortalama 6 ayda, 2,49 puan daha yavaş ilerlediği iddia ediliyor.
Bunun pratikte anlamı: Tedavi sonucunda hastalarda kas gücünde artma gibi kısa sürede hissedilen bir iyileşme veya duraklama beklenmiyor. Hastalığın gidişatını yavaşlatması bekleniyor. Çalışma sonuçları daha uzun süreli tedavinin ne kadar etkili olacağına dair bilgi vermiyor.
Radicava (Edaravone) Nedir?
Edaravone güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar. Serbest radikaller, sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.
ALS hastalığının tek nedeni serbest radikaller mi?
Hayır. ALS hastalığının kesin nedeni henüz bilinmiyor. Pek çok hasalık oluşturucu nedenlerin rol oynadığı düşünülüyor. Bunlardan en çok bilinenleri, Glutamat eksitotoksisitesi, Serbest radikal birikmesidir. Ancak bunların dışında pek çok mekanizma olduğu biliniyor. İlaç geliştirme çalışmalarında her geçen gün yeni hedefler ortaya çıkıyor.
Edaravone tüm ALS hastalarında etkili olabilir mi?
Hayır. Edaravone sadece serbest radikaller teorisi üzerine geliştirilmiş bir ilaçtır. Hangi hastada hangi mekanizma ile hastalık oluştuğunu henüz bilmiyoruz. Bu nedenle hangi hastada etkili olup olmayacağını önceden bilmek mümkün değil.
Benzetme yapacak olursak örneğin Rilutek ilacı da sadece Glutamat eksitotoksisitesi teorisi üzerine geliştirilmiştir. Pek çok hasta Rilutek ilacı kullanıyor. Etkili olup olmadığı konusunda herkesin kendi deneyimleri vardır.
İlaç Türkiye’de neden bulunmuyor?
Edaravone (Radicava) hakkında sağlık bakanlığı açıklaması
BİMER başvurunuz incelenmiştir. Hastalarımızın tedavisi müdavi hekimleri tarafından belirlenmektedir. Gerek yurt içi gerek yurt dışı tedavi seçenekleri yine hekimler tarafından değerlendirilmektedir. Hekiminiz tarafından yurt içi tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olduğu düşünülüyor ve yurt dışında bulunan bir ilaç tedavide gerekli görülüyorsa; “FDA/EMA veya PIC-S üyesi ülkelerde ruhsatlı ve piyasada bulunan ilaçlar için ilacın piyasa adı ve etken maddesi belirtilerek doktorunuz tarafından Kurumumuza Yurt Dışı İlaç Kullanım başvurusunda bulunulması gerekmektedir.
Endikasyon Dışı ve/veya Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurularınızı “Ruhsatsız ve Endikasyon Dışı İlaç Yönetim Sistemi (REİYS)” web uygulaması adresi “https://reiys.saglik.gov.tr” üzerinden elektronik ortamda yapabilirsiniz. Başvuru için gerekli bilgilerin yer aldığı kılavuzumuz ilgili web adresinde bulunmaktadır.
İlaç eczacılık kurumu ilacı nasıl getiriyor?
Uzman doktor internetten hastası için ilaç isteğinde bulunuyor. Kurum ilacın parasını hastadan peşin istiyor. 6 aylık tedavi için 48000 tl civarında para istediklerini öğrendik. Yani sgk kapsamında değil.
Bu ne demektir?
Siz en iyisi başınızın çaresine bakın demektir.
İlacı hiçbir tedavi beklentim olmasa da denemek istiyorum nasıl temin ederim?
1- Japonya’ya gidebilirsiniz.
2- İlacı Japonya’da yaşayan bir tanıdık aracılığı ile getirtebilirsiniz. Doktor raporu ve reçetesi olmadan Japonya’da ilaç satılmıyor.
Tedavi ne kadar sürüyor?
En az 6 ay, 124 kutu ilaç almak gerekiyor.
Türkiye’de ilaç nasıl uygulanıyor?
Doktor reçetesi olmadan ilacı damar yoluyla uygulamak kanunlara aykırı. Reçetesiz tedavi sırasında oluşacak yan etkilerden ilacı uygulayacak olan kimse sorumlu olur.
ALS ile YAŞAMAK 