Posts from the ‘Kök hücre’ Category

Brainstorm Kanada’da Faz 3 çalışması başlatıyor


28 Mart 2018

Nörodejeneratif hastalıklar için yetişkin kök hücre terapötiklerinin lider geliştiricisi olan BrainStorm Cell Therapeutics Inc. bugün Amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için NurOwn®’ın Faz 3 klinik çalışması protokolünü değiştirdiğini duyurdu. Protokol değişikliği uyarınca, Kanada merkezli ALS hastaları şimdi devam eden Faz 3 NurOwn klinik çalışmasına kayıt olabilir.

BrainStorm Cell Therapeutics’in başkanı ve CEO’su Chaim Lebovits “ALS ile dünya çapında binlerce hasta olmasına rağmen, başlangıçta ABD’yi kayıt altına almak için Faz 3 çalışmasını tasarladık. Sadece ABD merkezli hastalar, altı ABD klinik bölgesinde hasta takip ziyaretlerini kolaylaştırmayı amaçlamaktadır. Bununla birlikte, araştırmaya katılmak isteyen Kanadalı hastalardan destek talebi nedeniyle, Kanada kökenli ALS hastalarının katılmasına izin vermek için FDA ile bir değişiklik yaptık. Değişiklik onaylandı ve bugün Kanada merkezli hastaların Massachusetts Üniversitesi’nde (UMass) çalışmamıza katılabileceğini duyurmaktan memnuniyet duyuyoruz.” dedi.

Deneme, ALS’li 200 hastayı kaydetmek üzere tasarlanmıştır ve ABD’de altı lider ALS klinik bölgesinde gerçekleştirilmektedir. Birincil sonuç ölçütü, ALSFR-S puanlayıcı analizidir. Hasta popülasyonu, NurOwn Phase 2 ALS klinik çalışmasında üstün sonuçlar gösteren önceden belirlenmiş alt grupları içerecek şekilde optimize edilmiştir. 

Daha fazla bilgi için, NCT tanımlayıcısı NCT03280056’yı kullanarak www.clinicaltrials.gov adresine bakın.

Reklamlar

Kanıtlanmamış Kök Hücre "Tedavileri" Düzenleyicilerin Dikkatini Çekiyor…


Uluslararası Kök Hücre Araştırmaları Derneği (ISSCR) geçtiğimiz ay kendi web sitesinden kanıtlanmamış tedavilere ilişkin kısa bir açıklama yaptı. Biz de bunu Kök Hücre E-Bülteni okurları için özetledik. Bunu yaparken açıklama metninde yer almayan ancak ülkemizde de benzer durumun söz konusu olduğu gerçeğinden yola çıkarak bazı eklentiler yaptık.

Bilimsel ve klinik toplulukların bir parçası olarak çoğumuz, küresel çapta faaliyet gösteren klinikler tarafından yürütülen kanıtlanmamış kök hücre “tedavilerinin” doğrudan hastalara pazarlanması konusunu dikkatle izlemekteyiz. Hatta bu konuda ISSCR çok kez sözlü ve yazılı bildiriler yayınladı. Tedaviye dirençli hastalıklarla boğuşan hastalar kanıtlanmamış “tedaviler” de çarelerine umut arayarak kliniklere binlerce dolar ödemekteler. Üstelik bu hastalar, reklamı yapılan ürünlerin söylendiğinin tersine kanıtlanmadığının, çalışıp çalışmadığını gösteren bilimsel testlerden geçirilmediğinin veya muhtemelen riskli olduklarının farkında bile değiller. Bu durum hâlâ büyük bir risk taşıyan ve hatta ölümle sonuçlanabilen otolog kullanımları da içermekte. Hastaları bilinçsizce risk altına alırken yanlış ümit vermek hastaya karşı sorumsuzca davranmak anlamına gelir ve aynı zamanda tıbbi ve etik standartlara aykırıdır. Fakat hâlâ dünyada binlerce klinik bu şekilde çalışmaktadır.

Yeni Yönetmelik ve Yasa Çıkarma Çabaları ISSCR gibi gruplar da dahil olmak üzere bilim insanları ve klinisyenlerin küresel çabaları sayesinde, riskli kök hücre tedavilerini satan klinikleri kısıtlamak için düzenleyici ve yasal çabaların hayata geçirildiğine ilişkin işaretler görüyoruz. Aynı zamanda bu tür çabalar sayesinde reklamı yapılan kök hücre ürünlerinin güvenli ve kanıtlanmış olduğuna dair net bilgiler hastalara verilmekte. Bir düzenlemeye bağlı olmadan çalışan ve hastalara yanıltıcı umut veren eden kliniklerin bir bir saptanmış durumda olması beklenmekte.

A.B.D.’de Durum

Son dönemde ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) iki klinik için yaptırım önergesi ilan etti; California, San Diego’daki StemImmune Inc. tarafından onaylanmamış ürünlerin üretimini durdurdu ve Florida, Sunrise’daki ABD Kök Hücre Kliniğine bir mektup yazdı. Her ikisi de hastaları risk altına sokan “onaylanmamış ve potansiyel olarak tehlikeli” kök hücre müdahaleleri yapıyordu. Duyurudaki FDA görevlisi, ajansın “rejeneratif hücre tedavileri adı altında güvensiz ya da kanıtlanmamış kür tedavileri pazarlayanlara karşı sert bir duruş sergileyeceğini” belirtti. FDA çabasının bir parçası olarak ajans ayrıca gözetim gerektiren kök hücre tedavilerini daha net tanımlamak ve yasal ve düzenleyici yönergelere uymayan klinikleri daha etkili bir şekilde tanımlamak amacıyla yeni düzenleyici ve uygulama önlemlerinin yeni bir sürümünün çıkacağını açıkladı. Bu da dünyadaki diğer yargı kurumlarının genellikle düzenleyici çerçeve ve uygulama hakkında FDA’yı rehber olarak gördüğü düşünüldüğünde büyük bir adımdır.

Diğer Ülkelerdeki Durum

Avustralya’da hükümet daha önce yönetmeliklerin dışında kalan otolog kök hücre uygulamalarının kullanımıyla ilgili düzenlemeleri değiştireceğini açıkladı. Otolog insan hücre ve doku ürünleri elde edildiği hastaya tekrar uygulanan ürünlerdir. Bu ürünlerin hastalar için riskli olması nedeniyle hükümet bu ürünleri düzenlemeye sokacağını bildirdi. Kanada da benzer şekilde çoğu otolog olan kanıtlanmamış kök hücre uygulamalarını satan özel klinikleri gözden geçireceğini duyurdu. Ajans, kliniklerin Kanada’daki Yiyecek ve İlaç Yasası’na uygun çalışıldığını doğrulamak istiyor. Hindistan, kök hücrelerin kanıtlanmamış kullanımlarına karşı durabilmek için Kök Hücre Araştırmaları Ulusal Kılavuzunu yayımladı. Bu kılavuza göre “onaylanmış bir klinik araştırmanın dışında kalan tüm kök hücre uygulamalarının hastalarda kullanımının etik olmadığı ve bu uygulamaların hatalı tedavi olarak kabul edileceği” belirtiliyor. Hint Sağlık Araştırma Kurumu ve Biyoteknoloji Bölümü ile birlikte, Tıbbi Araştırma Bölümü tarafından yazılmış olan rehberlere göre “kök hücreler hâlâ bakım standartlarının bir parçası değildir; dolayısıyla etkililik kanıtlanıncaya kadar terapi için herhangi bir rehber bulunmamaktadır.

Ülkemizde de Sağlık Bakanlığı Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü altında görev yapan S.B. Organ, Doku Nakli ve Diyaliz Hizmetleri Daire Başkanlığı tarafından 2017 yılının Haziran ayında “Doku ve Hücrelerin Kullanıldığı Klinik Araştırma Ve Klinik Denemeler Rehberi” yayınlandı. Bu sayede klinik denemelere ilişkin başvurular bundan böyle daha net sınırlarla çizilmekte; bu da hastaları ve başvuru yapan hekimleri bir nebze koruma altına almakta. Bu rehbere ilişkin ayrıntılı haberi KHB’nin 24. sayısına ele alacağız. Kök Hücre Ürünlerinin Güvenilir Olmasının Sağlanması Tedavi edici potansiyeli olan girişimler laboratuvarda geliştirildiğinde ve daha sonra tıbbi kullanıma yönelik ürünler haline getirildiğinde, güvenli ve etkili olmasını sağlamak için sağlam, bağımsız inceleme testlerinin yapılmasını gerektirir. ISSCR’nin yayınladığı Kök Hücre Araştırma ve Kliniğe Uyarlama Kılavuzu (Bkz. KHB Sayı: 20, 21, ve 22), ilaçların hastaların kullanımı için onaylanmadan önce klinik araştırmalardan elde edilen bilimsel kanıtlara olan kritik gereksinimi vurgulayan bu süreç için tavsiyeler sunar. Hasta sağlığının en üst düzeyde olduğu fikrine olan bağlılığı ile ISSCR, düzenleyici kurumların ve yasa yapıcıların kök hücre tedavilerinin satılması ve kullanılması ile ilgili uygun düzenleme, gözetim ve şeffaflığın sağlanmasına yardımcı olmak için dikkatli olmasını savunmaktadır.

NurOwn, Faz 3 aşamasında : Hızlı ilerleyen ALS Hastalarında çalışıyor


BrainStorm Cell Therapeutics , geçtiğimiz hafta  Boston’da yapılan ALS / MND  Uluslararası Sempozyumunda , amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için  yaptığı araştırmalardan NurOwn Faz 2 araştırması sonuçlarını yayınladı.

Bu bulgular ve devam eden 3. Faz denemesi hakkında ALS News Today’e verdiği röportajda Brainstorm’un baş operasyon sorumlusu olan Ralph Kern ayrıntılı bilgiler verdi. Şimdi ABD’deki hastalar  çalışmaya  alınmaya başladı.

NurOwn , hastanın kendi kök hücrelerini, özellikle de kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücreleri (MSC) kullanarak  nöronlara destek veren hücrelere  oluşturan, otolog bir yetişkin kök hücre tedavisi teknolojisidir.

Hücreler, mevcut motor nöronları korumak ve sinir-kas etkileşimini yeniden kurmak için gerekli büyüme faktörlerini salgılayarak çalışır.

Araştırmacılar, randomize, plasebo kontrollü Faz 2 çalışmasında ( NCT02017912 ), erken evre ALS hastalarında intramüsküler ve intratekal kombine tek bir tedavi sonrası NurOwn’un güvenilirliğini ve etkililiğini tespit ettiler. İntratekal uygulamada tedavi, lomber ponksiyon yoluyla beyin omurilik sıvısının aktığı spinal kanala doğrudan gönderilir ve hücrelerin beynin içine  ulaşmasını sağlar.

Tedavi güvenliğini teyit etmenin yanı sıra, araştırmanın birincil hedefi olan Faz 2  sonuçlarında bilim insanları dikkat çekici etkinlik olduğunu  bildirdiler.

Revize edilmiş ALS fonksiyonel ölçeği (ALSFRS-R) skorlarında plaseboya kıyasla iyileşmeler göstildi. Değişiklikler, daha hızlı ilerleme gösterenlerden önceden belirlenmiş alt grubunda daha belirgindi; diğer bir deyişle, tarama döneminde daha hızlı puan düşüklüğü gösteren kişilerde daha etkin olduğu anlaşılıyor.

“Bu grup ALS nüfusunun yaklaşık yarısı ve bunun, daha hızlı bir hastalık ilerlemesine sahip oldukları için karşılanamayan daha yüksek bir grubun olduğunu düşünüyoruz” dedi.

Özellikle, yanıt veren hızlı ilerleyenlerde – ayda en az 1.5 puan düzelme- hem  bulbar (konuşma, salivasyon ve yutkunma) hem de ince motor alanlarında (örneğin el yazısı) ALSFRS-R Skorunda olumlu değişiklikler görüldü.

Bazı hastalarda ise Tedavi öncesi puanlara göre yüzde 100  düzelme gösterdiğini bildiren Kern, NEALS konsorsiyumunun yüzde 50’lik bir iyileşmeyi “klinik açıdan çok anlamlı” olarak tanımladığını da sözlerine ekledi.

Kern, hastaların BOS’larında ” VEGF ve HGF gibi nörotrofik faktörlerin, mevcut olması yanında, tedavi sonrasında enflamatuar faktörlerin azalmasında da önemli derecede ilişki olduğunu belirtti.

Üçüncü aşamadaki bir çalışma ( NCT03280056 ) halen devam etmektedir ve her biri üç tedavi veya plasebo dozu verilen yaklaşık 200 hastayı kapsamaktadır.

Kaynak 

%d blogcu bunu beğendi: