Category Archives: Kök hücre

BrainStorm Cell Therapeutics Announces Completion of Enrollment in Phase 2 Clinical Trial of NurOwn® in ALS

Standart

August 11, 2015

HACKENSACK, NJ and PETACH TIKVAH, Israel – August 11, 2015 – BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell technologies for neurodegenerative diseases, announced today that it has completed enrollment in its ongoing randomized, double-blind placebo-controlled phase 2 clinical trial of NurOwn® in amyotrophic lateral sclerosis (ALS).  The targeted enrollment of 48 subjects has been achieved.

 “Completion of enrollment in this phase 2 trial is a major corporate milestone for BrainStorm” stated CEO Tony Fiorino, MD, PhD. “We continue to expect the last subject to be treated early in the fourth quarter of this year and top line results to be available shortly after the follow-up period is complete. This study has attracted much interest from both patients and physicians, and we anticipate it to give us valuable insights into the safety and efficacy of NurOwn® in ALS.  Given the limited treatment options for patients with ALS, we are hopeful that this study will move NurOwn® another step closer to becoming a treatment for ALS.”

Merit Cudkowicz, MD, Professor of Neurology at Harvard Medical School, Director of the ALS Clinical at Massachusetts General Hospital ALS Clinic, and a principal investigator for the trial, stated “I want to thank the participants and their families for being part of this study and helping develop new therapies for ALS. Completion of enrollment is a very important milestone. We look forward to completing close follow-up and learning the results of this study.”

This multi-center, randomized, double blind, placebo controlled study is evaluating the safety and efficacy of a single combined intramuscular and intrathecal administration of MSC-NTF cells (NurOwn®) in early-stage ALS patients. After enrolling in the study, subjects are followed for a three months run-in period, during which their bone-marrow is harvested and mesenchymal stromal cells are isolated and expanded.  Subjects are then randomized to receive either NurOwn® or placebo, after which they are followed for six months. The primary endpoint of the study is safety, and secondary endpoints are efficacy measures including the ALS Functional Rating Scale (ALSFRS), slow vital capacity (SVC), and grip strength. More information can be found at https://clinicaltrials.gov/show/NCT02017912.

In February 2015, the Data Safety and Monitoring Board (DSMB) overseeing the trial completed its first safety review of the trial, and did not find any lab abnormalities, adverse events or significant protocol deviations that would be cause for concern. A second and final DSMB review is planned the fourth quarter of 2015.
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/352-august-8-2015

Kök Hücre ile Yapılan Klinik Araştırmalarda Faz Kavramı Üzerine…

Standart

Kök hücrelerin kullanıldığı klinik araştırmaların sayısı gün geçtikçe artmakta. Dünyadaki artışa paralel olarak, ülkemizde de az da olsa bir kıpırdan­manın olduğunu izliyoruz. Dolayısıyla bu durum, bir yandan insan kök hücrelerinin veya ürünlerinin kullanımına ilişkin yasal düzenlemelerin de sık sık güncellenmesini gerektirirken öte yandan bu çalışma başvurularının değerlendirileceği etik kurulların ve T.C. Sağlık Bakanlığının ilgili kurum ve komisyonlarının karar verme süreçlerinin de gözden geçirilmesini ve güncelleştirilmesini gerekli kılmaktadır.

Projelerin parasal destek aradığı proje panellerindeki panelistlerin de bu konuda bilgisinin bulunması zorunluluğu var. Dünyadaki mevcut araştırma protokolleri bilinmeden/incelenmeden verilen yüzeysel ve hatalı kararlar ülkemizde kök hücre klinik çalışmalarının önünü gereksiz yere tıkamakta.
2015 Mart ayı itibariyle kök hücreler ile yapılacak klinik araştırma başvurularının Klinik Araştırmalar Yerel Etik Kurul’larında görüşülüp olumlu sonuç aldıktan sonra S.B. Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü’ne bağlı Kök Hücre Nakilleri Bilimsel Danışma Kurulu’nun onayı ve desteği için başvurması gerekmekte. Eğer sonuç bunda da olumlu olursa klinik araştırmanın başlaması için yasal izin süreci tamamlanmış olmakta. Dolayısıyla kök hücreyi konu alan bir klinik araştırma, daha başlamadan önce üç farklı kişi grubunu bir araya getirmekte;
i) araştırmacılar,
ii) etik kurul üyeleri,
iii) danışma kurulu üyeleri.
Tüm dünyada olduğu gibi ülkemizde de insan üzerinde yapılan kök hücre araştırmaları oldukça yeni. Bu çalışmalar, bugüne kadar alışılagelen ilaç, tıbbi cihaz veya biyoeşdeğerlilik araştırmalarına birçok yönüyle benzememekte. Bu kısa yazıda kök hücre araştırmalarında uygulanan ve bugüne dek sayıları 5000’i aşmış olan klinik araştırmada (Bkz. http://www.clinicaltrials.gov) kullanılan “faz” kavramının kapsamını gözden geçirmeyi amaçladık.
Tedavi Denemesi: Genellikle ilaç çalışmalarında kullanılmayan bu uygulama kök hücre çalışmaların­da ilk aşama (Faz 0) değerlendirilebilir. Literatürde yeterli sayıda hayvan deneyinde (özellikle büyük hayvan türlerinde) olumlu sonuçların alındığı durumlarda veya genellikle yurt dışı merkezlerde az sayıda hastada uygulama örnekleri olan bir kök hücre türünün/yönteminin genellikle tek bir olgu üzerinde denenmesi anlamında kullanılmaktadır. Ancak çoğunlukla uygulayıcılar (bir hekimin klinik gelişimini takip ettiği hastası için başvurması) önerdikleri uygulamayı etik kurula ve ardından bakanlığa sunarken o güne dek mevcut tedavi yöntemlerine rağmen bir iyileşmenin görülmediği durumlarda ve genellikle hastanın ölümüne yakın dönemde başvurulan bir tedavi denemesi olarak görmektedirler. Hal böyle olunca, tek bir hasta için uygulanan bu girişimin yararlı olma olasılığı oldukça düşmekte ve elde edilen sonuçtan bir bilimsel anlam çıkarmak mümkün olamamaktadır. Bu nedenle, özellikle danışma kurulu tek tek izin talebinde bulunulan bu hastalar için olgu başına karar vermekle birlikte giderek yaygınlaşan uygula­ma talepleri için toplu bir başvuruda bulunulması yönünde tavsiye kararı vermektedir. Böylece çalış­maya alınacak olan hasta sayısı arttıkça elde edilen sonuçların istatistiksel olarak anlamlı olup olmadığı anlaşılacak, bu sayede belli hastalık için bir referans bilgi ve bir merkez oluşturulmuş olacaktır. Kuşkusuz, bu tür girişimler aşağıda açıklanan Faz 1-2 tedavi protokollerine uygun olarak hazırlanmalıdır.
Faz 1 Klinik Çalışma: İlaç çalışmaları için tanımlanmış olan faz 1 çalışmalarda güvenlik ön plandadır, ancak bu aşamada ilacın nasıl emildiği, ne süreyle vücutta kaldığı, nasıl atıldığı (farmakokinetik ve farmako­dinamik) yan ve istenmeyen etkilerinin (farmakovijilans) neler olduğu gözlenir. Çalışmaya katılanlar genellikle sağlıklı gönüllülerdir ve sayıları 20-80 arasındadır. Bu aşama ülkemizde sadece ruhsat­landırılmış merkezlerde belli bir yönergeye uygun olarak yürütülür ve hastaların sigortalanmasını gerektirir.
Kök hücre çalışmalarında ise de fakto durum bundan farklıdır. Sağlıklı gönüllülerin kullanıldığı bir kök hücre çalışmasına bugüne dek pek rastlanmamıştır. Genellikle seçilmiş hastalar kullanılır ve hasta sayısı 10 civarında tutulur. Embriyonik kök hücre veya uyarılmış pluripotent kök hücreler gibi tartışmalı olan hücreler için bu sayı 2-4’e kadar çekilmektedir. İlaç çalışmalarında olduğu gibi kök hücre ile yapılan faz 1 klinik çalışmalarında da güvenlik ilk irdelenen unsurdur.
Bu aşamada etkinlik beklenmez. Düzenlemeler gereğince hastaların sigortalanması gerekir. Genel eğilim proje masraflarının fonlayıcı bir kurum (kamu veya özel) tarafından ödenmesi yönündedir. Hastaların tedavi masraflarını ödemesi gerek tıbbi gerekse yasal nedenle kabul edilmez.
Faz 2 Klinik Çalışma: İlaç çalışmalarında hasta­lardaki kısa ve orta erimli tedavi etkinliğinin değerlendirildiği faz 2 çalışmaların bir kısmı plasebo kontrollü ve tek-çift kör olarak yürütülür.
Genellikle hasta izlem süresi faz 1 çalışmalara göre daha uzundur. Verilen ilacın etkin olup olmadığı, etkinlik aralığı ve süresi değerlendirilir. Genellikle faz 2a’da 50-100, faz 2b’de 100-200 hasta yer alır. Sigorta zorunluluğu vardır ve faz 2 çalışma yapacak merkezin bu amaç için ruhsatlandırılmış olma zorunluluğu yoktur. Buna karşın kök hücre ile yürütülen faz 2 çalışmalar, literatür taramasından anlaşılacağı üzere, genellikle 10-50 arasındaki seçilmiş hastanın değerlendirildiği etkinlik çalışmasıdır. Bu çalışmalarda da güvenlik unsuru irdelenir, mümkün olabildiğince değişkenler (yaş, cinsiyet vb.) benzer tutulmaya çalışılır. Çoğunlukla faz 1 ve faz 2 çalışmalar birlikte yürütülür (faz 1/2); böylece bir yandan güvenlik diğer yandan etkinlik değerlendirilir. Hasta sigortalanması zorunludur. Çalışmanın fonlanması kaçınılmazdır. Literatür değerlendirildiğinde bu tür çalışmaların yarıya yakın bölümünde kontrol grubu/larının da yer aldığı görülür. Kök hücre çalışmalarında plasebo grubu pek uygulanmazken bazı çalışmalarda etkinliği sorgulanan hücre/yöntem bilinen bir tedavi yönteminin yanında verilir. Örneğin kalpte rejenerasyonun sorgulandığı bir çalışmada tüm hastalara baypas cerrahisi uygulanırken sadece bir grup hastaya belli hücrelerin de verilmesi gibi.
Faz 3 Klinik Çalışma: Kök hücre çalışmalarında faz 3 çalışma genellikle farklı merkezlerin katılımıyla gerçekleşen, birkaç yüz hasta üzerinde yapılan çalışmalardır. Bu çalışmalarda da sigorta zorunlu­luğu vardır. Ülkemizdeki kök hücrelere ilişkin bu tür çalışmalar uygulandığı taktirde SGK’nın tedaviyi geri ödemesi için başvurusu yapılması gündeme gelebilir. Nitekim GVHD hastalarında (*)  geri ödeme uygulaması bu planda alınmış doğru bir karardır. Sırada periferik arter iskemisinde mezen­kimal kök hücre uygulaması bulunmaktadır. Çünkü, bu hastalarda sözü edilen hücrelerin etkinliği faz 3 düzeyindeki çalışmalarla kanıtlanmıştır. Bunu diğerleri izleyecektir.
Görülmektedir ki, desteklenmek üzere sunulması planlanan, hali hazırda sunulmuş olup onay bekleyen ve onay alıp yürütülmekte olan kök hücre çalışmalarının değerlendirilmesinde farklı bir bakış açısına gerek bulunmaktadır. Bu konuda literatürde yayınlanan seriler ve meta-analizler örnek alınmalıdır. Öte yandan unutulmamalıdır ki, 2008 yılında tek bir kişide trakea atrezisini tedavi etmek için kullanılan otolog kemik iliği kök hücrelerinin başarısı bile önemli bir gelişme olarak lanse edilmişti. Kök hücrelerin hangi koşullarda ilaç olarak kabul görmesi gerektiği ise bir başka yazının konusu olacaktır.
* Graft Versus Host Hastalığı: Graft versus host hastalığı (GVHD), bir kök hücre veya kemik iliği naklinden sonra meydana gelen, yeni aktarılan materyalin organ alıcısının vücuduna saldırdığı bir komplikasyondur.

Kaynak 

Kök hücre konusunda

Standart

Soru: Kök hücre tedavisi ALS hastalığında işe yarıyor mu?
Bunu henüz bilmiyoruz. Dünyada, FDA onaylı deneme çalışmaları yapılıyor. FDA onaylı olması nedeniyle bu çalışmaların sıkı takip altında olduğunu söyleyebiliriz. Bu çalışmaların erken sonuçlarını (bilimsel yöntemlerin güvenilir olduğunu varsayalım) geçen yıl sonunda öğrendik. Bu sonuçlar Faz I aşamasından sonra açıklandı. Bilimsel olarak yayınlandı. Faz I aşamasında amaç, bir tedavi yöntemi veya maddenin insan vücuduna zarar verip vermeyeceğini anlamaktır. Faz I aşamasından geçen çalışma, FazII aşamasında doz ayarlaması çalışmasına başlar. Yani Araştırmacılar en düşük etkili dozu bulmaya çalışır. Bu aşamadan geçen çalışma, artık uygun dozun tedavi edici etkisini araştırmak için FAZIII aşamasına geçer. Bu aşamada, hastaların bir kısmına tedavi verilir bir kısmına tedavi verilmez. Böylece iki grup arasındaki iyileşme durumu kontrol edilir. Ayrıca bir de placebo grubu oluşturulur. Yani ilaç verildiğini zanneden hasta grubu oluşturulur.
Bu çalışmada bilimsel ve istatistikî anlamlı sonuç oluup olmadığı araştırılır.
FAZIII aşamasında etkili olduğu ispat edilen ilaç veya yöntem, artık onaylanmış, zararsız olduğu anlaşılmış, tedavi edici etkisi ortaya konmuş durumdadır. Yine de piyasaya çıkamazlar. Öncelikle ilgili araştırmayı yapabilecek merkezlerde daha fazla hasta sayısında çalışılır. Faz IV sonrasında güvenli olarak rutin tedavi yöntemi olarak kabul edilir. İnsanlığın hizmetine sunulur.
Şu anda kök hücre çalışmaları ALS hastalarında FazII aşamasındadır. Yani henüz etkili olup olmadığını bilmiyoruz.
Soru: Türkiye’de kök hücre tedavisi neden yasak?
Türkiye’de kök hücre tedavisi yasak değil. Daha önce burada yazmıştım. Sağlık bakanlığı, belli koşulları sağlamak koşuluyla kök hücre deneysel çalışmalara izin vermiş durumda. Bu koşullar, FDA kriterlerine göre belirlenmiştir. Ancak bugüne kadar bu koşulları yerine getiren ve ALS hastalığı için çalışma yapmak isteyen bir araştırmacı olmamıştır. Ayrıca ilgili mevzuat, çalışmaya katılmak isteyen ALS hastası ve ameliyatı yapacak ekibi de güvence altına almıyor.
Dünyadaki güvenilir klinik çalışmaları aşağıdaki bağlantıdan takip edebilirsiniz. 
https://www.clinicaltrials.gov
Faz çalışmaları Hakkında:

İsrailli tıp şirketinden ALS için ilaç

Standart

İsrailli tıp şirketinden ALS için ilaç
Israel’s BrainStorm says stem cell drug benefits most patients in ALS trial

Benim bildiğim kadarıyla bu haber yeni değil. Brainstorm firması, Nurown kök hücre teknolojileri ile birlikte İsrail’de Hadassah hastanesinde ALS hastalığı için kök hücre çalışmalarına 2012 ylında başladı. 14 hastanın kabul edildiği FDA onaylı, Phase II çalışmasının 6 aylık sonuçlarını geçen yıl Haziran ayında açıklamıştı. 5 Ocak tarihinde bir açıklama yaptı ve Final Phase 2a sonuçlarını bildirdi. Hastalarda kök hücre uygulamasının güvenli olduğu, 14 hastanın 12sinde ilk 6 ayda hastalığın seyrini yavaşlattığı bildirildi. Hasta sayısının az olması ve tedavinin uzun süreli etkilerinin bilinmemesi nedeniyle daha fazla hasta üzerinde denenmesi gerekiyor. Firma, geçen yıl sonunda Amerika’da 3 merkezde FDA fasttrack (hızlandırılmış) izinli kök hücre çalışmalarına başladı. 48 hastanın kabul edildiği Phase IIa dose-escalating çalışmasının sonuçları henüz yayınlanmadı.
ALS hastalığı için kök hücre çalışmaları faz III aşamasını geçinceye kadar rutin tedavi olarak kullanılamaz.

Gel vatandaş, batan geminin malları bunlar !

Standart

Jeanette ve Anthony Senerchia, Pat Quinn ve ALS hastası Pete Frates ve ailesi tarafından yerel olarak başlatılan Icebucketchallenge (buzlu suyla ALS’ye meydan okuma) fırtınası tüm dünyada yayılıyor. Buna sosyal medya jargonunda haklı olarak “viral” deniyor.  Son 1 hafta içinde Amerika’da, ALS derneğine rekor bağış yapıldı. Amerikan ALS derneği başkanı Barbara J. Newhouse yaptığı açıklamada, bu viral karşısında biraz da şaşırdıklarını ifade etti. Toplanan bağışlar ile öncelikle tüm dünyada ALS hastalığına tedavi bulmak için araştırma yapan 98 araştırma merkezine  3,5 milyon $ kaynak aktaracaklarını, ALS hastalarının yaşam kalitesi için kaynakları seferber edeceklerini açıkladı.

Bizde ise durum çok farklı… Ne yazık ki yazmak zorundayım…
http://www.sabah.com.tr/Yasam/2014/08/17/alsli-kardesi-yasatma-savasi
Öcal Yıldız kardeşimize geçmiş olsun. Umudu kırmak istemem ama yazmak zorundayım. Çoğumuz benzer umutlara kapıldık. Gazete haberindeki ifade yanlış anlaşılmasın diye yazma gereği duydum. “Yıldız, TOBB ETÜ Hastanesi’nde kök hücre tedavisiyle iyileşebilecek. Ancak tedavi için 70 bin lira gerekiyor.”

Haberin biçimi zaten yanlış… Lütfen çok dikkatli olalım. 70 bin lira ile ALS hastası iyileşecek olsaydı bugün çoğumuz iyileşirdi. Hatta Amerika’da ALS hastası kalmazdı. LÜTFEN DİKKAT!

Joint Congress of European Neurology – 1 Haziran 2014, İstanbul

Standart


EFNS-ENS Joint Congress of European Neurology, Istanbul 2014
Istanbul, Turkey, May 31-June 3, 2014
http://efns2014.efns.org/
 
Prof. Dr. Nazlı Başak’ın Sunumu
Türkiye’deki ALS hastalığının belirgin genetik yapısı hakkında bilgi verdi. Son günlerde Türkiye’de ALS gen mutasyonunun birçok nüfusta kapsamlı olarak araştırıldığını, toplam 411 Türk ALS hastaları üzerinde yapılan çalışmada, bunlardan 66 ailede 96 fALS ve sALS vakalarındaki yaygın gen mutasyonu üzerinde çalışıldığını belirtti. Hastalardan SOD1 VE UBQLN2 gen mutasyonları için PCR yoluyla genetik özelliklerine göre bir grup oluşturulduğunu, C9orf72 PP-PCR için hastaların alt kümesi de ayrıca ekzon dizilemeyle karşı karşıya getirilmiş olduğunu ve SOD1-D906 mutasyonu taşıyan hastalara haplotip analizinin uygulandığını açıkladı.
Sonuç: SOD(12%), c9ORF72(%13.5) ve UBQ2N2 (%6) Türkiye’de gen mutasyonları Türkiye’de yaklaşık olarak %30 f ALS hastasına denk gelmektedir. Buna karşın şu an Türkiye’deki s ALS hastalarında hiçbir SOD1 mutasyonu bulunamamıştır; C9orf72 (%3.5)  ve UBQLN2(%0.7) mutasyonları yapılan kohort çalışmada s ALS hastalığının %42’sini oluşturmaktadır. Ekzon dizilimi, 4 ailede FUS, OPTN,SPG11 ve PLEKHG5 mutasyonlarını ortaya çıkarmıştır. Daha çok dominant ve çekinik pedigrilerde ortaya çıkan SOD1-D90A mutasyonları bu tip çalışmada, 3 Türk ailesinde çekinik karakter olarak görülmüştür.
Prof.Dr. Dimitrios Karussis’in Sunumu
Kemik İliğinde  Bulunan, Kendini Yenileme ve Farklılaşma Yeteneğine Sahip Yetişkin İnsan Kök  Hücreleri (MSC) ile Tedavi Edilen ALS Hastalarının Analizi: Faz I /II ve II A Klinik Deneme
Prof. Karussis, bu çalışmanın amacını, altyapısını, kullanılan metodu ve sonucu hakkında bilgi verdi.
Amaç: ALS hastalarındaki nörotrofik faktörlerin  (“MSC-NTF”) salgılanması için MSC hücreleri ile yapılan tedavinin güvenirliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek
Altyapı: Uygulanan gruba yapılan çalışma, değiştirilmemiş MSC hücrelerinin, IV/IT uygulamasıyla güvenilir olduğunu göstermiştir. MSC-NTF’nin nöroptotektif etkileri ALS gibi nörodejeneratif hastalıklarda çeşitli hayvan modellerinde ispatlanmıştır. Şu an 2 art arda olan klinik denemelerin ikincisi , bu hücrelerin ALS hastalarında güvenirliliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için gerçekleştirilmektedir.
Metodlar: MSC hücreleri Brainstorm’un Nur Own teknolojisi kullanılarak hastanın omuriliğinden alınmaktadır. Bu hücreler dışarıda çoğaltılarak, GDNF ve BDNF gibi nörotrofik faktörlerin salgılanması için uyarılmaktadır. Bu Otolog MSC-NTF hücreleri IM veya IT enjeksiyonları ile ALS hastalarına nakledilmektedir. Bütün hastalar, aylık olarak tedavi öncesi 3 ay ve nakil sonrası 6 ay izlenmektedir.
Sonuç: Kök hücre nakledilmiş hastaların 6 aylık izleniminde, tedavi ile ilgili ciddi hiçbir yan etki gözlemlenmemiştir. Klinik izlem sonucunda Klinik Değişim Oranında (ALSFRS) ve IT ile tedavi edilen hastaların 6 ay sonra solunum fonksiyonlarında (FVC) olumlu değişiklik ortaya çıkmıştır. Bu klinik deneme, intratekal veya kas içi MSC-NTF enjeksiyonunun güvenilir olduğunu, kliniksel yararlı etkilerin bazı belirtilerini ortaya çıkarmıştır. Bu çalışmada görülen güvenilir ve ön etkinlik sonuçları Brainstorm’un daha önceki Faz I/II deneme sonuçları ile birbirini tutmaktadır.  Bu iki çalışma toplam 26 ALS hastası Brainstorm’un kök hüce tedavisi görmüştür.
Prof. Karussis, şu an yapılan Faz II a denemesinde olan 14 hastadan ilk 10 hasta için analiz sonuçlarını sundu. Sonraki 4 hastanın analiz sonuçları ise 6 aylık izlenimlerinden sonra verileceğini belirtti.
Hastaların %71 ‘inde tedaviden önceki 3 ay dönem içerisinde nörolojik fonksiyonlarında zayıflama görüldüğünü; buna karşın, İntratekal veya birleştirilmiş (IT) ve kas içi (IM) uygulaması ile tedavi olan hastaların %63’nde, yenilenmiş ALS Fonksiyonel Oran sonuçları ölçülerek, stabilizasyon veya nörolojik fonksiyonlarında düzelme görülmüştür. Dr Karussis, ön analizdeki bu farklılıkların istatiksel olarak p=0.335,ki-kare testinde önemli olduğunu söyledi. 
Buna ek olarak, Prof. Karussis, denemenin her iki fazında da ,IT veya birleştirilmiş IT ve IM uygulama yoluyla  tedavi edilen hastaların %63’nün, tedaviden 3 ay içinde ALSFRS-R sonuçlarına ve FVC solunum fonksiyon testlerine bakılarak,  tedaviye cevap vermekte olduğunu belirtmiştir. Daha önce sadece IM yoluyla Nur Own teknolojisi ile tedavi edilen 6 hastada özellilkle lokal pozitif etki görüldüğünü; aynı şekilde, aynı Faz I/II denemesinde, IT ile nakledilmiş hastalarda tedavi edilen kolda CMAP sonuçları ile ispatlanarak nörotrofik ve yenileyici etkilerinin gözlemlendiğini söyledi. Son olarak da , Nur Own uygulamasının hem kas içinden, hem de intratekal olarak iyi tolere edildiğini, birçok hastada gözlenen iyileşme ve stabilizasyonun onu çok cesaretlendirdiğini ve Amerika’da birkaç merkezde kurulmakta olan yeni çalışmalar için de umutlu olduğunu vurguladı.
Yasemin Akarsu

Özkök hücre savaşları

Standart

Dr. Hande Özdinler / Özkök hücre savaşları

Herkesin bir özkök hücresinin olduğu ve özkök hücrelerinin her derde deva olduğuna inanıldığı günlerde temel bilim can çekişiyor. Evet özkök hücrelerin gerçekten de vücuttaki her hücreye dönme potansiyeli var. Bizler bunun yaşayan ispatlarıyız. Hepimiz bir sperm ve bir yumurtadan oluştuk ve bu ikisinin birleşmesi sonucu müthiş bir hızla hücre bölünmesi yaşandı ve oluşan özkök hücreler vücudumuzu oluşturdular.

Özkök hücreler vücuttaki her hücreyi henüz bilmediğimiz ve anlamadığımız karmaşık bir mekanizma ile oluşturuyorlar. Ama o mekanizmanın ne olduğunu bilmeden o şifreyi çözmeden ya tutarsa mantığı ile daha tam olarak karekterize edilmemiş hücreleri umut fakiri insanlara enjekte etmek ne kadar bilmsel ne kadar sağlıklı ve ne kadar gerçekçi? Özellikle bilime duyulan güvenin çok az olduğu ülkelerde bunu tek umut tek çare tek gerçeklik diye öne sürmek bilime, bilimselliğe yapılmış bir saldırı değilmi?

O hücrelerin ne hücresi olduğu tam olarak biliniyor mu? Hayır. O hücrelerin hangi iç ve dış etkenlerle nasıl şekilleneceği biliniyormu? Hayır. O hücrelerin hastalara uyum sağlayacağının güvenilir ispatı varmı? Yok. Hatta bazılarının teratomaya yol açtığı ispatlanmış.Yeterli bilgi veri ve ispat yokken, mekanizma anlaşılmamışken nedir bu telaş? 

BULUŞUYLA NOBEL ALDI

İnsanlardan alınan doku hücreleri ilk kez labaratuvar oratamında büyütüldü ve onlarla Oct4, Sox2, cmyc ve Klf4 genleri ekspres edildiği zaman bu hücrelerin bir transformasyona uğrayıp değişimle önceki halalrine döndüklerini Yamanaka grubu 2006 yılında buldu. Bu buluşuyla Yamanaka Nobel ödülü 2012 yılında aldı. Tüm dünyada hastaların dokularından alınan hücrelerin hangi hangi genetik faktörler değiştirilirse istenilen hücreye dönüştüğü büyük bir ciddiyetle çalışılıyor. Amaç kişisel tıbbın gelişmesi. Yani hastanın kendi dokusunu almak, ondan istenilen hücreyi üretmek, o hücreyi sağlıklı yapmak ve tekrar hastaya vermek. Efektif ve uzun süreli çözüm için bunu başarabilmek gerekiyor.

Ham bir meyveyi işte meyve budur diye insanlara yedirirseniz zararın boyutu büyük olur. Öncelikle bilime, bilimsel gelişmelere olan saygı, güven kaybolur ve ileride çalışmalar olgunlaştığı zaman ve gerçek bir değişim yaratabilecekken gereken ilgi ve güven yaratılamaz. Bunca sene dikkatle özenle çalışan grupların buluşlarının etkisi azalır. Bundan hem bilim hem hastalar zara görür. Ya tutarsa, belki olur, dur bakalım ne olacak yaklaşımıyla yapılan bilgi üretmek yerine işi bilinmedik bir şansa bırakarak yapılan deneyler, hele de insan üzerinde yapılan deneyler hepimize zarar verir. Özkök hücreler büyük bir potonsiyel, onları doğru anlamak istenilen hücreye dönüşmelerini sağlayacak şifreyi çözmek üzere yoğunlaşmalıyız. Alelacele ve tam bilgiye ulaşmadan yapılan deneyler değil, şifre çözüldüğünde yapılan çalışmalar, hem kişisel tıp tarihini geliştirecek hem de bir çok hastalığın çözümü için ışık tutacaktır.

Dr. Hande Özdinler Hakkında:

Boğaziçi Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik bölümü mezunu Dr. Hande Özdinler, Hücre Biyolojisi, Anatomi ve Sinirbilim konularında doktora çalışmaları yaptıktan sonra, Harvard Medical School Neurosurgery’de doktora sonrası çalışmalara katıldı. Harvard Center for Nervous System Repair (HCNR) ödülünü aldıktan sonra, burada öğretim üyesi oldu. 2008 yılında Les Turner ALS Araştırma Laboratuvarı kurucu başkanı olarak, Northwestern Üniversitesi’ne geçti. ALS’de ölen motor nöronları izole eden ilk bilim- insanı olan tarihe geçti.

Kaynak: Cumhuriyet Gazetesi, Bilim Teknik, 04.04.2014