Biogen firmasının globalde yürüttüğü “Expanded Access Program for Tofersen in Participants With Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis (NCT04972487)” isimli İnsani Amaçlı Erken Erişim Programına katılmak isteyenler bu formu doldurunuz.Bu form sadece SOD 1 mutasyonu olan ALS hastaları için ALS-MNH Derneği tarafından hazırlanmıştır. Kişisel bilgileriniz KVKK güvencesindedir. İsim paylaşmak istemeyenler rumuz veya isim, soyadı başharfi kullanabilir.https://forms.gle/YF6X6CbtXveF1Lex9
Etiket: SOD 1
Tofersen (BIIB067) Hakkında
Tofersen Hakkında Daha önce IONIS-SOD1Rx olarak adlandırılan Tofersen (BIIB067), ailesel amiyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmaya yönelik bir araştırma tedavisidir. Terapi, Ionis Pharmaceuticals ve Biogen arasındaki iş birliğiyle geliştirildi, ancak şu anda yalnızca Biogen tarafından geliştiriliyor. Tofersen nasıl çalışır? ALS, motor nöronların (kasların hareketini kontrol eden sinir hücreleri) hasar görmesi ve ölümünün sonucunda kas kontrolünün … Okumaya devam edin Tofersen (BIIB067) Hakkında
FDA, SOD1 ALS için APB-102 Gen Terapisi için Fast Track ataması yaptı
CAMBRIDGE MA. , 28 Temmuz 2021 (Business Wire) – Nadir genetik hastalıkları olan hastalar için yeni tedavi seçenekleri geliştiren yenilikçi bir gen tedavisi şirketi olan Apic Bio, Inc. , bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi\'nin (FDA) Fast Track ataması verdiğini duyurdu. APB-102, Şirketin SOD1 amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için tasarlanmış lider gen tedavisi … Okumaya devam edin FDA, SOD1 ALS için APB-102 Gen Terapisi için Fast Track ataması yaptı
ALS ile YAŞAMAK 